医疗新时代快步跑来？“基因剪刀”新适应症提前在美获批
财联社1月17日讯（编辑 赵昊）当地时间周二（1月16日），美国生物技术公司福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）在官网宣布，美国食品和药物管理局（FDA）当天批准了其Casgevy疗法用于治疗12岁及以上患者的“输血依赖性β地中海贫血症”（TDT）。
据了解，Casgevy由福泰制药与瑞士的CRISPR治疗公司共同开发，通过从患者的骨髓中提取干细胞，然后在实验室中对细胞中的基因进行编辑——使用分子“剪刀”修剪基因的缺陷部分，最后再将其输回患者体内，从而产生功能性血红蛋白。
一个月前，FDA首次批准福泰制药的基因疗法用于治疗镰状细胞病（SCD），成为全球首个获批上市的“基因剪刀”CRISPR疗法。当时，公司还预计TDT适应症获批的日期在2024年3月30日附近。这意味着，FDA的行动要比预期提前了两个多月。
Vertex首席执行官Reshma Kewalramani在最新的公告中写道，继FDA历史性地批准Casgevy用于治疗SCD之后，现在它更早地获得了治疗TDT的批准，这是非常令人兴奋的。
福泰制药在新闻稿中介绍到，TDT是一种严重的、危及生命的遗传性血液疾病，患者可能终身需要频繁输血以及使用铁螯合剂治疗。由于贫血，患者会感觉疲劳和呼吸短促，婴儿可能会出现发育迟缓等问题，患者的死亡年龄中位数为37岁。
根据波士顿儿童医院的数据，全球估计有超过10万人患有TDT，其中美国至少有1,200位患者。Kewalraman补充道：“TDT患者值得获得新的根治选择，我们期待疗法能传递到正在等待的符合条件的患者。”
与SCD一样，在此之前临床根治TDT的唯一方法是造血干细胞移植，药物创新发展也较为缓慢。而如今，基因治疗已成为治疗这一疾病的新手段。一周之前，沙特食品和药品管理局（SFDA）就已经授予了Casgevy治疗SCD和TDT的上市许可。
但Casgevy的定价也非常昂贵，每位患者的治疗费用高达220万美元。对此，投行Oppenheimer分析师Hartaj Singh表示，资料显示Casgevy效果很好，他预计其峰值销售额将接近4亿美元。
分析认为，基因疗法可以针对疾病的根源进行治疗，甚至可以达到治愈的效果，且发展迅速可用于多种病症领域，或将掀开医药领域新篇章。有研究机构预计到2030年全球基因编辑市场规模将达到360亿美元，复合年增长率为22.3%。
去年，在纳斯达克上市的福泰制药股价累涨40%，今年在这基础上又上涨逾7.5%。截至周二收盘，公司市值为1127.3亿美元，逼近跨国制药巨头赛诺菲。
来源：财联社 赵昊