日本京都大学iPS细胞研究所日前发表公报说,以肌萎缩侧索硬化症(俗称“渐冻症”)患者为对象的博舒替尼Ⅱ期临床试验显示,这种慢性髓性白血病治疗药物能有效控制“渐冻症”的症状发展。
该机构研究人员此前利用“渐冻症”患者的诱导多能干细胞(iPS细胞)进行病态再现以及药物筛选,发现博舒替尼具有较强的抗“渐冻症”病态的作用。Ⅰ期临床试验显示,在给药期间,部分“渐冻症”患者的症状发展得到控制。
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