技术创新+出海 他们努力让基因治疗走进寻常百姓家
文/羊城晚报全媒体记者 徐振天 卢佳圳 实习生 樊雨晴
图/羊城晚报全媒体记者 卢佳圳
作为新兴产业，基因治疗是指将外源正常的基因导入靶细胞，从而纠正或补偿由异常基因引发疾病的治疗方式，该治疗方法能为诸多罕见病患者带来福音，但一直以来费用高昂。成立于2014年的广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”），多年来深耕基因治疗领域，专注于基因治疗递送工具腺相关病毒载体（以下简称“AAV”）的研发和生产，力图通过降低基因药物的生产成本，推动基因治疗走进寻常百姓家。
直面成本与融资挑战，去年营收逆势增长
基因治疗产业的发展符合《“健康中国2030”规划纲要》的要求与期待。随着技术进步、研究深入以及国家政策的不断完善，未来，基因治疗有望成为一种常规治疗方法，其应用范围将不断扩大，不仅局限于罕见病和遗传性疾病，还将扩展到常见病和肿瘤等领域。
“目前市面上的基因治疗药物价格高昂，便宜的80万美元，贵的甚至达到350万美元，这对于普通老百姓来说简直是天文数字。”派真生物联合创始人张超解释，基因治疗药物价格之所以居高不下，是因为其递送工具AAV的生产制造成本高昂。
在他看来，这不仅是派真生物正在面临的挑战，也是整个基因治疗行业的困境。“我们需要革新生产技术，将产量提上来，药价降下来，让老百姓用得起基因治疗，这是我们的使命。”
2022年3月，派真生物推出了π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台，产量比同行高出4至10倍，同时也降低了成本，但是要做到让寻常老百姓用得起，仍然道阻且长。
张超表示，客户生物技术公司融资问题是派真生物发展过程中的另一只“拦路虎”。在当前的资本寒冬下，下游生物技术公司融资困难，产业收缩。“作为上游企业，公司其实面临着巨大的经营压力，但我们坚持迎难而上，2023年营收仍实现逆势增长，虽然没有达到预期目标，但已取得很大的进步。”
技术创新+出海，绘就基因治疗新蓝图
生物医药是一个长生命周期行业，对于企业来说，资本寒冬既是危也是机。未来，坚持技术创新、坚持出海将是派真生物的发力方向。记者了解到，近年来，派真生物专攻AAV规模化生产技术，分别在广州和美国设立了研发中心，并在李华鹏博士的带领下开发出π-Alpha™ 293细胞AAV高产技术平台、π-Icosa™ 高容量和高精度AAV血清型筛选平台等技术平台。
基因治疗载体的生产和质控是生物医药领域难度最大、技术壁垒最高的项目。目前，派真生物开发出了60多套载体质控方法，与中国食品药品检定研究院合作完成了我国第一个AAV国家标准品的制备。此外，派真生物还作为协作标定单位参与了标准品的标定，参与了中国食品药品检定研究院主导编写的《基因治疗制品质量控制概述》。
技术出海是派真生物高质量发展的又一关键。“派真生物2015年就已经在美国成立了全资子公司并开展业务。经过这些年的耕耘，已经在国际上获得一定的知名度。我们要始终保持在全球范围的业务扩展能力，增强我们在国际上的竞争力。”张超介绍，今年3月，派真生物将完成在美国休斯敦工厂的建设，成为领先在海外建设基因治疗生产基地的中国全内资企业。
张超对基因治疗产业的未来充满信心，他说：“基因治疗产业的发展前景非常广阔，未来将有更多的技术创新和突破。我们将深刻认识基因治疗面临的挑战与风险，不断研究、不断创新，保证基因治疗的安全性和有效性。”