5月9日，新疆农垦科学院华宇基地实验羊场里，一只戴着编号为“0945”黄色耳标的细毛羊羔格外引人注目。

“这可不是一只普通的羊，它是新疆首只基因编辑疾病模型羊。”新疆农垦科学院反刍动物育种创新团队核心成员王立民轻抚着这只15公斤重的实验羊介绍道，该模型羊为人类罕见病研究搭建出“活体疾病实验室”。

该项研究契机始于湖南省妇幼保健院毛翛博士发现的罕见病例——三个独立家族中多名患者因LRCH2基因功能缺失，出现发育迟缓和BMI异常降低等症状。由于该基因与人类疾病的关联研究极少，新疆农垦科学院反刍动物育种创新团队决定利用绵羊构建疾病模型。据介绍，小鼠体型较小，无法实现一些复杂操作，绵羊的部分生理结构、免疫系统、代谢机制与人类高度相似，更能精准模拟病症。

经过对数万个细胞进行实验、检测，并对近百个胚胎进行验证，新疆农垦科学院反刍动物育种创新团队最终选中16枚胚胎移植到9只受体母羊体内。“我们用CRISPR/Cas9技术‘敲除’目标基因片段，构建疾病模型，期待它能够模拟人类病症，为发病机理和疾病治疗提供帮助。”该团队首席科学家周平告诉记者。

经过150天的怀孕期，编号“0945”羔羊是唯一一只成功出生的个体，如今它的健康状态将成为破解罕见病发病机理的关键线索。

“此次基因编辑疾病模型羊的出生，表明我们的基因编辑技术平台进一步成熟。下一步，我们将扩大对外合作，加强基因编辑技术在农业领域的应用，在资源创新和品种培育中发挥更大作用。”周平表示。(冯骏 赵优 刁建新)